央广网北京1月2日消息（总台记者韩雪莹 陈瑜艳）1月1日起，新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》正式落地实施。74种新药纳入新版目录，谈判药品平均降价61.71%。
调整后，目录内药品总数达2860种，从常见的高血压、糖尿病，到肿瘤、心脑血管疾病，甚至很多罕见病的治疗，在目录中都有药可用；不少创新药一经批准上市就迅速纳入医保，目录内药品结构更加合理，保障能力显著提高。这将为患者带来哪些福音？
新版国家医保药品目录中新纳入的药品，精准匹配了慢性病、肿瘤等疾病的用药需求，患者受益将更加明显。
目前，我国大约有1.4亿的糖尿病患者，多数患者需要每天一次或者多次使用控糖药物，并且需要终身用药。在此次国家医保药品目录调整中，2021年4月获批上市的糖尿病用药司美格鲁肽注射液，每周只需用药一次，1.5毫升规格从1120元降至478元。
卵巢癌是我国妇科恶性肿瘤的首位死亡原因，据统计，我国每年有超过5万例新发卵巢癌病例。PARP抑制剂的出现，让卵巢癌患者生存率得到明显改善。
北京大学肿瘤医院妇科肿瘤科主任高雨农介绍：“大概50%的卵巢癌都可能受益于PARP抑制剂的治疗，PARP抑制剂是维持化疗这样一个持久状态的药物。它在研发过程中的这种高消耗，造成药物很贵。”
而此次国家医保药品目录调整中，共有4款用于治疗卵巢癌的靶向药PARP抑制剂被纳入医保。一位卵巢癌患者算了一笔账：“尼拉帕利原来我吃的是25000元一盒，一个月就50000元钱，现在纳入医保了，就是6000元一盒，然后又报销80%、90%，就没有多少钱了，每月一两千元可能就够了。”
此外，另有7种罕见病用药通过谈判方式进入新版国家医保药品目录中。脊髓性肌萎缩症（SMA），就是国家卫健委等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》中的病种之一。据估算，我国新生儿SMA患者每年新增1200人，存量患者约3万人。
罕见病患者的用药，一直是国家医保药品目录调整过程中重点关注的品种，而全球首个用于治疗脊髓性肌萎缩症的精准靶向治疗药物——诺西那生钠注射液就在去年的谈判品种中。在2021年11月11日进行的这场谈判中，双方用了一个半小时，国家医保局谈判代表“灵魂砍价”，企业谈判代表8轮协商，为了患者，双方都竭尽全力，医保目录最终实现了艰难“上新”。
2021国家医保目录药品谈判现场的视频也一度冲上热搜、刷屏网络，视频中，国家医保局谈判代表、福建省医保局药械采购监管处处长张劲妮动情地说：“目标是一致的，而且我们都不希望‘套路’，我觉得‘套路’对这种价位的药品是没有价值的，我们希望企业在第一轮报价就要拿出最大的诚意。医保其实我们一直考虑这个问题，就是每一个小群体都不应该被放弃。”
通过此次调整，诺西那生钠注射液的价格从近70万元/针降至3.3万元/针，并纳入医保报销范围。对于SMA患者第一年内需要注射6支、之后每4个月注射1支、且终身用药的临床需求来讲，“降价+医保”将极大减轻患者家庭的就医负担。
2022年新年的第一天，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》正式启动；浙江大学医学院附属第二医院也在当天完成了全国首批SMA患者的诺西那生钠治疗。浙大二院医学遗传科/罕见病诊治中心负责人、中国罕见病联盟浙江省协作组主任委员吴志英介绍，在浙大二院接受诺西那生钠注射的是一名中年男性患者。
“我们这次完成的这例患者实际上已经被我们确诊有10多年了，但是因为之前（靶向药）价格还是很昂贵，所以他没办法用。这一次（诺西那生钠注射液）进入医保以后，他第一时间就跟我们联系了，就打上了第一批药。患者非常感激，我们也为病人高兴，我觉得所有这一切都印证了我一直跟他们说的一句话，‘只要能活着都有希望’。”吴志英说。
诺西那生钠注射液于2018年进入中国《第一批临床急需境外新药名单》，2019年2月在中国获批上市。作为诊疗罕见病的临床医生，吴志英表示，罕见病药品研发难度大、周期长，上市后价格往往极其昂贵，药物可及性面临严峻挑战。而这次医保目录调整，新增进目录的罕见病药品填补了国内相关罕见病治疗用药的空白，为临床用药提供了更多选择。
吴志英说：“这实际上让所有的罕见病病人都看到了曙光，会增加病人的信心，不然很多病人觉得没药可用或者药特别贵、用不起，他们就自暴自弃。但当然，另一方面也让病人看到了国家对罕见病的重视，也看到了国家的经济实力。”
在浙大二院首例SMA患者顺利注射了诺西那生钠注射液后，吴志英团队的公众号在当天推送了这则消息，将“喜讯”向患者和家属们广而告之，这篇文章的题目叫作《新年新希望》。而吴志英坦言，在为更多脊髓性肌萎缩症患者延缓病情发展、提高生活质量带来希望的同时，诺西那生钠注射液纳入医保，一定程度上意味着就诊患者的增多，且目前诺西那生钠的进药方式采取的是根据临床特殊需求的临时采购，这将为医生、医院及相关部门提出新的挑战。
“当然是增加了很多工作量，（诺西那生钠注射液）要鞘内注射，尤其这种病人（脊柱）畸形很厉害，在做腰椎穿刺的时候，对我们医生技术要求比较高。另一方面，要有专门输送的渠道、进药流程要打通，希望能出一个比较好的政策，药物从公司是不是能进入医院的药房，让药房来管理？这样我们只要开药，药房就会把药送到病房来给我们医生用；如果不行，比如说让厂家、让企业能打通通道，我们开处方，企业就会直接派专人把药送到病房来。把这个路径一定要规范打通。”吴志英说。
据悉，新版国家医保药品目录新增的74种药品，涉及21个临床组别，其中高血压、糖尿病、高血脂、精神病等慢性病用药20种，肿瘤用药18种，丙肝、艾滋病等抗感染用药15种，罕见病用药7种，新冠肺炎治疗用药2种，其他领域用药12种，患者受益面广泛。
国家医保局医药服务管理司司长黄华波介绍：“我们经过测算，今年（2022年）为群众的减负大概会超过300亿元，经过我们的谈判降价和医保报销，群众的实惠还是会明显增加的。”
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